「590002基金净值查询」一针1348万元罕见病新药将落地中国 为何如此之贵？

继2021年11月“120万元一针”抗癌药进入医保商洽引发商场热议后，近期一针1348万元的稀有病新药将落地我国，再次招引人们对医药行业的重视目光。

我国国家药监局药品审评中心公示，诺华旗下医治脊髓性肌萎缩的药物Zolgensma在我国递送的临床试验请求已取得临床试验默示答应，在2021年10月21日，该药物所提交的临床试验请求取得受理。该药现在定价为一针212.5万美元，折合人民币约1348万元。

关于如此高价的立异药，有人质疑这是一种定价失控的行为，而另一边的支持者也指出，诺华找到了治好这种稀有疾病新的新方法。2021年国家医保药品目录商洽中，7种稀有病用药归入医保目录，其间便包含用于医治脊髓性肌萎缩症的药物Spinraza，该药物在国内此前定价挨近70万元人民币一针，每年需重复打针且归于彻底自费药物，归入医保后费用降为3.3万元人民币一针。

同样是医治脊髓性肌萎缩症，何故价格距离如此巨大？归入医保降价的药物Spinraza并不是新药，其在全球商场现已根本完成盈余，并且患者需求每年重复打针。1348万元一针的新药Zolgensma，患者只需承受一次静脉打针给药，就能完成长时刻缓解乃至治好。

安全证券在研报中指出，2021年医保初次出现年用药金额百万等级的稀有病药品，其进医保报出“地板价”，是归纳考虑付出系统、竞赛格式等要素的效果，对其他高价药并不适用。我国医保定位更加明晰，在此布景下对接商业保险或成为高价值立异药商业化新常态。

巨丰出资首席出资参谋张翠霞对《证券日报》记者表明，近年来越来越多的稀有病立异药进入我国商场，并且从批阅速度看，功率越来越高。这种现象进一步影响了国内药企的立异研制热心，稀有病新药研制范畴的商场景气量也在不断提高，相关公司取得了更多的本钱喜爱与出资。

张翠霞说：“有国外研讨机构发布的数据显现，一款新药的研制本钱，包含失利的研制管线的均匀本钱约在10亿到20亿美元之间，而研制时刻往往需求10至15年，要阅历药物发现、临床前研讨、临床实验、上市4个要害阶段，其间第三个阶段最为耗时，一般需求5至7年，这仍是站在药物研制成功的基础上，假如失利了根本上一切都付诸东流。为鼓舞新药研制，近年来国内出台了一系列方针，包含优化审评批阅、临床试验数据标准化和知识产权维护等，意在言过其实药企研制本钱。经过引进世界医药巨子的高价立异药，用‘鲶鱼效应’搅动国内立异药研制心情，也是方针的一个方向。”

近年来国内药企也经过自研和并购拓宽稀有病药物研制管线，如北海康成已获批上市3款稀有病药物，其间一款仍是我国初次取得同意上市医治MPSII(黏多糖贮积症II型)的稀有病药物，拆阅了我国医治需求的缺口；亚盛医药原创一类新药奥雷巴替尼片于2021年11月25日获国家药监局同意上市，用于医治任何酪氨酸激酶抑制剂(TKI)耐药。

国信证券高档研讨员张立超告知《证券日报》记者，受集采的影响，越来越多的医药公司投身医药研制和医疗服务，医药板块的商场热度和出资者重视焦点正朝着医药立异与工业晋级的方向搬运。

在新药研制布局上，上市公司复星医药、恒瑞医药都有超越十款临床项目。

张立超说：“高价立异药背面是企业高投入与高回报。因为稀有病药物在研制过程中与一般药物比较存在着研制本钱和危险更高的特性，因而其研制难度更大，研制效果价值更凸显，现在国内该范畴还处于蓝海商场。”