药明康德新药获FDA确认288001可提交新NDA

财经17日讯，药明生物(02269)母公司药明康德集团合作伙伴Amicus Therapeutics公司宣告，计划在2017年第四季度向美国FDA提交新的药物请求(NDA)，运用口服型精准医疗药物migalastat医治法布里病(Fabry disease)。

法布里病是一种遗传性溶酶体贮积病，由编码α-半乳糖苷酶A(α-Gal A)的GLA基因骤变而引起的。α-Gal A的首要生物学功用是降解溶酶体中的特异性脂质，包含球三叶神经酰胺(GL-3，或被称为Gb3)。下降或缺失的α-GalA活性水平导致GL-3在受影响的机体安排中堆集，包含中枢神经系统、心脏、肾脏和皮肤。研讨发现GL-3的进行性堆集与法布里病的发病率和逝世相关联，导致幼小年纪就开端的痛苦、肾衰竭、心脏病和中风等一系列症状。

据了解，Amicus Therapeutics是全球抢先的生物技术公司之一，耕耘于稀有疾病医治范畴。该公司具有强壮的先进疗法，可用于广泛的人类遗传性疾病。Amicus的首要开发项目包含针对法布里病的单一疗法小分子药物伴侣migalastat，以及医治Epidermolysis Bullosa病、Pompe病等其它稀有消灭性疾病的小分子候选药物。

Migalastat旨在医治具有易感型遗传骤变(amenable mutation)的法布里病患者。依据专有的体外测定法，易感型遗传骤变是对migalastat医治有反响的骤变。该精准医疗药物经过安稳身体本身的功用失调酶蛋白，因而能够铲除具有易感骤变患者体内累积的疾病源底物(GL-3)。据Amicus公司估量，全球范围内约35%-50%的法布里患者或许具有上述易感遗传骤变。

此外，欧盟委员会(EC)现已同意了migalastat，以商品名Galafold?作为成年人和16岁以下青少年的一线长时间医治计划，他们经确诊患有法布里病并具有易感型骤变。Migalastat在瑞士和以色列等国家也得到了获批。日本、加拿大和澳大利亚正在对其监管请求进行审评。

现在，Amicus正在依据H部分条款(Subpart H)预备新的NDA提交，其间规则或许取得加快同意(accelerated approval)。Amicus计划将migalastat有用削减致病底物(GL-3)数据，以及已完结临床研讨中的总数据打包，用于此次NDA提交。之前，FDA曾要求过展开评价胃肠道(GI)症状的临床试验，现在该监管组织已不再要求这一额定3期研讨。